历史首次！AI 发现的新药人体试验成功

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Nature Medicine 最新发表：首个由 AI 发现的药物 rentosertib 完成了 2a 期人体临床试验，治疗特发性肺纤维化（IPF）展现安全性和有效性。
    
核心亮点：
    
AI 发现：rentosertib 是由生成式 AI 设计的小分子抑制剂
    
首创靶点：TNIK 是 IPF 的 first-in-class 靶点
    
2a 期临床：多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验
    
安全有效：展现良好的安全性和疗效信号
    
里程碑意义：少数 AI 发现药物中首个到达人体 2 期临床试验的
    
为什么重要？
    
生成式 AI 在药物化学领域喊了很多年，但一直缺乏人体临床验证。这次是第一次有 AI 发现的药物真正走到人体试验阶段，证明 AI 制药不是噱头，是真实可行的。
    
这意味着：
– AI 药物发现从概念验证进入临床验证
– 肺纤维化患者多了一个新希望
– 更多 AI 发现药物会跟进临床试验
    
论文：
A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis
Nature Medicine (2025) | doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2