本·丹泽
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近年来，美国食品药品管理局 (FDA) 的决定越来越受到公众关注。该机构负责监管一些政治上最棘手的治疗——堕胎药、阿片类药物、新冠治疗和疫苗。患者和护理人员也更直言不讳地表达自己的愿望，社交媒体进一步放大了这种愿望：你可能已经看到一些家庭发起活动，要求 FDA 批准一种有可能治疗孩子罕见疾病的药物。
特朗普总统提名马蒂·马卡里博士担任 FDA 局长，他的职责越来越受到两方面的制约：一方面要促进拯救生命的创新，另一方面要确保公众免受不安全或无效药物的侵害。特朗普政府对研究资金的威胁，以及马卡里博士的上司罗伯特·F·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.) 所提倡的对科学的不信任，将使这一问题变得更加复杂。
长期以来，FDA 一直因批准用于治疗 致命疾病患者的药物速度过慢而受到指责。但当该机构批准一种没有足够数据证明其有效性的治疗方法时，它又会因受到制药行业或患者权益组织的影响而受到指责。基因疗法和其他有望改变罕见疾病进程的靶向疗法的兴起只会使这种平衡变得更加困难：由于确诊人数本来就很少，这些疗法不一定能在传统的严格、大规模试验中进行测试。
长期以来，患者一直在敦促 FDA 做出决定。20 世纪 80 年代末，艾滋病危机席卷美国，活动人士包围了 FDA 总部，抗议他们认为药物审批程序过于缓慢甚至带有阻碍性。在 FDA 等待更好的数据来决定是否批准药物时，患者正在死去。活动人士认为，在研究完成之前，必须有一种方法，在临床试验之外，将有希望的治疗方法送到患者手中。
这种压力促使 FDA 在 20 世纪 90 年代初制定了所谓的加速审批程序，允许在继续进行大规模研究的同时，批准具有良好数据的治疗严重、无法治愈疾病的药物。批准是有条件的，这意味着如果治疗在后续研究中没有显示出益处，该药物将被撤出市场。这对患者来说是一大进步，让他们能够获得他们一生中可能无法获得的药物。
但这个过程也不完美。研究质疑这些药物中有多少最终取得成功。例如，最近对获得加速批准的抗癌药物的审查显示，其中不到一半在后续试验中对患者有帮助。而那些没有成功的药物则被缓慢地从市场上撤下。
这并不是反对加速审批的理由，而是一种警告。人们很容易想：既然患者反正快要死了，为什么不让患者尝试一种药物呢？但批准无效的药物会损害整个系统。这不是患者或他们的护理人员想要的——他们想要的是一个足够灵活的机构，让他们有机会尝试那些有可能有效的药物，即使这种可能性很小。
研究发现有两种类型的错误。第一种是第 1 类错误，或“假阳性”，即批准一种无效或造成伤害的药物。还有第 2 类错误，或“假阴性”，即一种有效的药物被错误地拒绝。这两种错误都可能造成伤害。决定容忍哪些风险长期以来一直是 FDA 的职责，但外部压力的增加使这一决定变得更加复杂。
这种平衡对于每种疾病，甚至疾病过程的每个阶段来说都不一定相同。处于疾病早期的人，即使是致命的疾病，可能也不太愿意为了有限的利益而忍受严重的副作用。研究人员已经提出了这种以患者为中心的计算的数学模型，可以用于 FDA 的决策，但目前还没有以结构化的方式考虑到这一点。
Makary 博士将如何协调所有不同的优先事项？ 作为一名对我们的医疗系统提出直言不讳的批评并主张医生和患者之间更加透明的研究人员，他可以将实用主义带到这个职位上并以科学为先导。Makary 博士的最新著作《盲点》探讨 了 如何将医学教条与证据区分开来。FDA 现在需要的是愿意质疑权威，同时批判性地评估科学研究的质量，特别是为了制衡肯尼迪先生。
领导该机构是为了应对医学领域日益增加的不确定性，这是一项沉重但必要的负担。即使 Makary 博士能胜任这项任务，时间也会告诉我们，在我们的政治环境中，最终是否可能实现深思熟虑的变革。但如果做得好，我们都会受益。